Ελπίδες ίασης στο μέλλον

Ενθαρρυντικά είναι τα πρώτα αποτελέσματα από γονιδιακή θεραπεία για τη θεραπεία της νόσου Πάρκινσον, καθώς κατάφερε να μειώσει τα κινητικά προβλήματα των ασθενών. 

Όπως αναφέρεται σε σχετικό άρθρο του επιστημονικού εντύπου The Lancet, η γονιδιακή θεραπεία ProSavin, αποτέλεσμα γαλλο-βρετανικής συνεργασίας, μπορεί να αποτελέσει μια καλή εναλλακτική λύση στην υπάρχουσα θεραπεία με λεβοντόπα. 

Σύμφωνα με το δημοσίευμα του The Lancet, ο Δρ Στεφάν Παλφί και οι συνεργάτες του στο Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο «Ανρί-Μοντόρ» της Γαλλίας, χορήγησαν τρεις δόσεις ProSavin σε 15 ασθενείς, ηλικίας 48-65 ετών, με προχωρημένου σταδίου νόσο Πάρκινσον, οι οποίοι δεν είχαν ανταποκριθεί σε καμιά προηγούμενη αγωγή. 

Όπως προαναφέρθηκε, η θεραπεία επέφερε σημαντική βελτίωση στα κινητικά συμπτώματα όλων των ασθενών, ενώ αποδείχτηκε ασφαλής, παρά τις ήπιες έως μέτριες παρενέργειες, με συχνότερη την δυσκινησία.

Η νόσος Πάρκινσον είναι η δεύτερη συχνότερη -μετά τη νόσο Αλτσχάιμερ- νευροεκφυλιστική νόσος παγκοσμίως, πλήττοντας περίπου 5 εκατομμύρια ανθρώπους. Οφείλεται κυρίως στην απώλεια εγκεφαλικών κυττάρων που παράγουν ντοπαμίνη, σε εκείνη την περιοχή του εγκεφάλου που ελέγχει τις κινήσεις, με συνέπεια την εμφάνιση συμπτωμάτων όπως τρόμο, ακαμψία των άκρων, απώλεια ισορροπίας και βραδυκινησία.

Μέχρι σήμερα η φαρμακευτική αγωγή αποσκοπεί κυρίως στην αύξηση των επιπέδων της ντοπαμίνης στον εγκέφαλο μέσω της χορήγησης λεβοντόπας, μιας ουσίας προδρόμου της ντοπαμίνης, η οποία όμως με το πέρασμα του χρόνου χάνει την αποτελεσματικότητά της.

Η νέα γονιδιακή θεραπεία ProSavin έχει τον ίδιο τελικό στόχο, την αποκατάσταση του επιπέδου της ντοπαμίνης, αλλά με άλλο τρόπο, πιο μόνιμο. Μέσω ενός ανενεργού ιού, εισάγονται απευθείας στον εγκέφαλο του ασθενούς τρία γονίδια που ρυθμίζουν την παραγωγή ντοπαμίνης. 

«Η νέα θεραπευτική προσέγγιση, που παρέχει συνεχή και σταθερή αντικατάσταση ντοπαμίνης στον εγκέφαλο, μπορεί να αποτελέσει μια αποτελεσματική μακροπρόθεσμη θεραπεία, χωρίς την εμφάνιση συμπεριφορικών επιπλοκών», εξηγούν οι επιστήμονες, μεταξύ των οποίων και οι Δρ Νικόλας Μαζαράκης από την Ιατρική Σχολή του Κολεγίου Ιμπέριαλ του Λονδίνου και Δρ Κυριάκος Μητροφάνους της βρετανικής εταιρίας Oxford Biomedica.

ΑΠΕ-ΜΠΕ